YaChudo

Деферипрон

Переглядів: 0. Оновлено 01.11.2026.

Деферипрон
Систематична назва (IUPAC)
3-hydroxy-1,2-dimethylpyridin-4(1H)-one
Ідентифікатори
Номер CAS 30652-11-0
Код ATC V03AC02
PubChem 2972
DrugBank DB08826
Хімічні дані
Формула C7H9NO2 
Мол. маса 139,154 г/моль
SMILES eMolecules & PubChem
Фармакокінетичні дані
Біодоступність ?
Метаболізм гепатичний
Період напіврозпаду 2-3 год.
Виділення Нирки
Терапевтичні застереження
Кат. вагітності

D(AU)

Лег. статус

Prescription Only (S4) (AU) POM (UK) ℞-only (US)

Шляхи введення перорально

Деферипрон (лат. Deferipronum, англ. Deferiprone), який найбільш відомий під торговою маркою «Ферріпрокс» — препарат, що хелатує залізо, та використовується для лікування перевантаження залізом при таласемії.[1] Препарат був уперше схвалений для лікування таласемії у 1994 році[2], і був ліцензований для використання в Європейському Союзі протягом тривалого часу, очікуючи на схвалення в Канаді та США.[1] 14 жовтня 2011 року він був схвалений для використання в США за програмою прискореного схвалення FDA.[3][4]

Найпоширенішими побічними ефектами є червоно-коричневе забарвлення сечі (що свідчить про виведення заліза з сечею), нудота, біль у животі (біль у шлунку) та блювання.[5][3] Менш поширеними, але більш серйозними побічними ефектами є агранулоцитоз та нейтропенія.[5][3]

Медичне використання

Монотерапія деферипроном використовується в Європейському Союзі для лікування перевантаження залізом у пацієнтів з таласемією, коли поточне лікування хелатами протипоказана або неадекватна. Деферипрон у комбінації з іншим хелатором застовується у Європейському Союзі пацієнтам з таласемією, коли монотерапія будь-яким хелатором заліза неефективна, або коли профілактика чи лікування небезпечних для життя наслідків перевантаження залізом (головним чином серцевого перевантаження) виправдовує швидку або інтенсивну корекцію.[5]

Дослідники виявили, що препарат деферипрон реактивує «альтруїстичну суїцидальну реакцію» ВІЛ-інфікованої клітини, знищуючи РНК ВІЛ, яку вона несе. Ефективне пригнічення генерації ВІЛ-1 та індукція апоптозу вимагають концентрації деферипрону близько 150 мкМ в інфікованих Т-клітинних лініях. Оскільки зменшення РНК ВІЛ-1 на 0,5 log10 відповідає додатковим 2 рокам виживання без СНІДу, а зменшення на 0,3 log10 знижує річний ризик прогресування до смерті, пов'язаної зі СНІДом, на 25 %, вимірювання вказують на біологічну значущість цього явища.[6]

Історія

Деферипрон був схвалений для медичного застосування в Європейському Союзі в серпні 1999 року.[5] Препарат було схвалено для медичного використання в США у жовтні 2011 року.[3][4] Дженерики препарату були схвалені в серпні 2019 року.[7]

Безпека та ефективність деферипрону базуються на аналізі даних 12 клінічних досліджень за участю 236 учасників. Учасники дослідження не реагували на попередню хелатну терапію для зв'язування заліза. Деферипрон вважався успішним лікуванням для учасників, у яких спостерігалося зниження рівня феритину, білка, який зберігає залізо в організмі для подальшого використання, в сироватці крові щонайменше на 20 %. У половини учасників дослідження спостерігалося зниження рівня феритину щонайменше на 20 %.[3]

Суперечки

Деферипрон був у центрі тривалої боротьби між Ненсі Олів'єрі, канадською гематологом та дослідницею, та Лікарнею для хворих дітей Торонто і фармацевтичною компанією «Apotex», яка розпочалася в 1996 році, та затримала схвалення препарату в Північній Америці.[8] Дані Олів'єрі свідчили про те, що деферипрон може призвести до прогресуючої печінкової недостатності.[9][10][11]

Примітки

  1. ↑ а б Savulescu J (лютий 2004). Thalassaemia major: the murky story of deferiprone. BMJ. 328 (7436): 358—9. doi:10.1136/bmj.328.7436.358. PMC 341373. PMID 14962851. (англ.)
  2. ↑ Staff. Cipla's History. Cipla. Архів оригіналу за 27 жовтня 2015. (англ.)
  3. ↑ а б в г д FDA Approves Ferripox (deferiprone) to Treat Patients with Excess Iron in the Body. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Пресреліз). 14 жовтня 2011. Архів оригіналу за 10 жовтня 2016. Ця стаття містить текст з джерела, що зараз в суспільному надбанні. (англ.)
  4. ↑ а б Drug Approval Package: Ferriprox (deferiprone) Tablet NDA #021825. U.S. Food and Drug Administration (FDA). 30 листопада 2011. Архів оригіналу за 29 листопада 2020. Процитовано 20 травня 2020. (англ.)
  5. ↑ а б в г Ferriprox EPAR. European Medicines Agency (EMA). 28 жовтня 2009. Процитовано 20 травня 2020. (англ.)
  6. ↑ Drug-Based Lead Discovery: The Novel Ablative Antiretroviral Profile of Deferiprone in HIV-1-Infected Cells and in HIV-Infected Treatment-Naive Subjects of a Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Exploratory Trial (англ.)
  7. ↑ Deferiprone: FDA-Approved Drugs. U.S. Food and Drug Administration (FDA). Архів оригіналу за 19 жовтня 2020. Процитовано 20 травня 2020. (англ.)
  8. ↑ Viens AM, Savulescu J (лютий 2004). Introduction to The Olivieri symposium. Journal of Medical Ethics. 30 (1): 1—7. doi:10.1136/jme.2003.006577. PMC 1757126. PMID 14872065. (англ.)
  9. ↑ Brittenham GM, Nathan DG, Olivieri NF, Porter JB, Pippard M, Vichinsky EP, Weatherall DJ (червень 2003). Deferiprone and hepatic fibrosis. Blood. 101 (12): 5089—90, author reply 5090–1. doi:10.1182/blood-2002-10-3173. PMID 12788794. (англ.)
  10. ↑ Wanless IR, Sweeney G, Dhillon AP, Guido M, Piga A, Galanello R, Gamberini MR, Schwartz E, Cohen AR (вересень 2002). Lack of progressive hepatic fibrosis during long-term therapy with deferiprone in subjects with transfusion-dependent beta-thalassemia. Blood. 100 (5): 1566—9. doi:10.1182/blood-2002-01-0306. PMID 12176871. (англ.)
  11. ↑ Cribb, Robert (27 вересня 2019). UHN patients given unlicensed drug that led to diabetes, liver dysfunction and one death, study finds. The Star. Toronto. Процитовано 27 лютого 2019. (англ.)

Джерело: стаття у Вікіпедії та історія редагувань (автори).