Гем аргінат

Гем аргінат (торгова назва Normosang) — комплекс гему з амінокислотою аргініном, що застосовується для лікування гострих печінкових порфірій^[1]. Аргінін додають до гему, щоб запобігти його швидкому розпаду.

Препарат вводять внутрішньовенно (інфузійно) під час гострого нападу порфірії — гострої переміжної порфірії, варієгатної порфірії та спадкової копропорфірії. Внутрішньовенне введення гему вважається найефективнішим засобом припинення гострих нейровісцеральних нападів і може бути життєрятівним за раннього застосування, поки ураження нервової системи ще зворотне^[2].

Поповнюючи запас гему в організмі, препарат за принципом негативного зворотного зв'язку пригнічує активність ферменту синтази δ-амінолевулінової кислоти (ALAS1) у печінці. Це зменшує надмірне утворення нейротоксичних попередників гему — δ-амінолевулінової кислоти та порфобіліногену, накопичення яких спричиняє симптоми нападу^[2].

Препарат розробила компанія Orphan Europe (нині Recordati Rare Diseases). У Європейському Союзі гем аргінат схвалено 2006 року^[1]. За фармакологічною дією він еквівалентний гематину (hemin).

В Україні гем аргінат (Normosang) не зареєстрований, тому доступ пацієнтів до нього ускладнений: під час гострого нападу препарат доводиться шукати індивідуально, часто ввозити з-за кордону. Через рідкісність захворювання інформація про діагностику та отримання препарату здебільшого поширюється через пацієнтську спільноту. Інформаційну підтримку українським пацієнтам і лікарям надає ресурс «Порфірія в Україні»^[3].